オーファンドラッグ– tag –
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ムコ多糖症IIIB型に対するJR-446の欧州委員会（EC）によるオーファンドラッグ指定のお知らせ
株式会社メディパルホールディングス 株式会社メディパルホールディングス（東京都中央区、代表取締役社長：渡辺 秀一、以下、「メディパル」）と、ＪＣＲファーマ株式会社（兵庫県芦屋市、代表取締役会長兼社長：芦田 信、以下、「JCR」）は、JCRが創製し... -
フェニル酪酸グリセロールの希少疾病用医薬品指定に関するお知らせ
シミックホールディングス株式会社 株式会社オーファンパシフィック（本社：東京都港区、代表取締役社長 原 愛、以下「オーファンパシフィック」）は、2024年12月25日付けで、フェニル酪酸グリセロール（開発コード：HPN-100、以下「本剤」）が尿素サイ... -
早老症治療剤「ゾキンヴィ」の製造販売承認取得に関するお知らせ
アンジェス株式会社 アンジェス株式会社（本社：大阪府茨木市、代表取締役社長：山田英、以下「当社」）は、乳児早老症であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）とプロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチー（PL）の治療剤で... -
早老症治療剤「ゾキンヴィ」の製造販売承認取得に関するお知らせ
アンジェス株式会社 アンジェス株式会社（本社：大阪府茨木市、代表取締役社長：山田英、以下「当社」）は、乳児早老症であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）とプロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチー（PL）の治療剤で...
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