希少疾病– tag –

KalVista Pharmaceuticals Japan株式会社 承認されれば、日本で初めての経口投与可能なHAE急性発作治療薬に 本資料は、カルビスタ ファーマシューティカルズの米国本社が2025年1月21日に発表したプレスリリースの日本語抄訳であり、参考資料として提供する...

アルフレッサ ホールディングス株式会社 ～創薬におけるサーキュラー・エコノミーを通じて革新的な医薬品を1日でも早く患者様にお届けする～ アルフレッサ ホールディングス株式会社（本社：東京都千代田区、代表取締役社長：荒川隆治）は、希少疾患をはじ...

アルフレッサ ホールディングス株式会社 ～創薬におけるサーキュラー・エコノミーを通じて革新的な医薬品を1日でも早く患者様にお届けする～ アルフレッサ ホールディングス株式会社（本社：東京都千代田区、代表取締役社長：荒川隆治）は、希少疾患をはじ...

シミックホールディングス株式会社 　株式会社オーファンパシフィック（本社：東京都港区、代表取締役社長 原 愛、以下「オーファンパシフィック」）は、2024年12月25日付けで、フェニル酪酸グリセロール（開発コード：HPN-100、以下「本剤」）が尿素サイ...

シミックホールディングス株式会社 　株式会社オーファンパシフィック（本社：東京都港区、代表取締役社長 原 愛、以下オーファンパシフィック）は、本日、尿素サイクル異常症（Urea Cycle Disorder:以下、UCD）に対する治療薬であるフェニル酪酸グリセロ...

TXP Medical TXP Medical株式会社（代表取締役CEO：園生 智弘、以下TXP Medical）は、外資系製薬企業との協力により、ある希少疾病に関する治療実態の調査を実施しました。この調査は、医療データを活用し、関連する薬剤の市場における位置づけや、治療の...

株式会社セルージョン 「ひとの可能性を再生する。」をミッションとして、iPS細胞から角膜内皮代替細胞を効率的に作り出す独自技術で世界の角膜移植待機患者問題の解決をめざす株式会社セルージョン（本社：東京、代表取締役社長：羽藤 晋、以下、セルージ...