希少疾病用医薬品– tag –
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ムコ多糖症IIIB型に対するJR-446の欧州委員会(EC)によるオーファンドラッグ指定のお知らせ
株式会社メディパルホールディングス 株式会社メディパルホールディングス(東京都中央区、代表取締役社長:渡辺 秀一、以下、「メディパル」)と、JCRファーマ株式会社(兵庫県芦屋市、代表取締役会長兼社長:芦田 信、以下、「JCR」)は、JCRが創製し... -
フェニル酪酸グリセロールの希少疾病用医薬品指定に関するお知らせ
シミックホールディングス株式会社 株式会社オーファンパシフィック(本社:東京都港区、代表取締役社長 原 愛、以下「オーファンパシフィック」)は、2024年12月25日付けで、フェニル酪酸グリセロール(開発コード:HPN-100、以下「本剤」)が尿素サイ... -
尿素サイクル異常症治療薬フェニル酪酸グリセロール承認申請のお知らせ
シミックホールディングス株式会社 株式会社オーファンパシフィック(本社:東京都港区、代表取締役社長 原 愛、以下オーファンパシフィック)は、本日、尿素サイクル異常症(Urea Cycle Disorder:以下、UCD)に対する治療薬であるフェニル酪酸グリセロ...
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